期刊简介
《中华儿科杂志》为中国科协主管，中华医学会主办的我国儿科医学领域惟一的高级学术期刊，创刊于1950年。现为月刊，80面/期，面向国内外公开 发行。 读者对象：儿科临床、科研与教学人员,儿童保健工作者。陈翠贞、邓金鎏、诸福棠、周华康、江载芳、吴希如、杨锡强、桂永浩等儿科界著名专家历任总编辑，现任总编辑杜军保教授。本刊办刊宗旨：理论与实践相结合，重在实践；基础与临床相结合，重在临床；普及与提高相结合，重在提高。为促进我国儿科医学领域的学术交流服 务；为我国儿科医学事业的发展与提高服务；为培养我国的儿科医学人才服务；为我国儿童的健康服务。办刊方针：专家办刊，编委会办刊。报道重点：儿科医学领 域的新理论、新成果、新方法、新技术及成熟的临床经验。《中华儿科杂志》是中国核心期刊，是中国期刊方阵中的双效期刊，代表儿科医学领域最高学术水平。被14个国内外权威数据库或工具书收录：中国科技论 文与引文数据库（CSTPCD）；万方数据库系统；美国国立医学图书馆医学索引（MEDLINE）；俄罗斯文摘杂志（AJ）；生物学文 摘;（BIOSIS;PREVIEW）；癌症文摘（CANCERLIT）；生物学文摘（Biological Abstracts）等。
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首页>中华儿科杂志
- 杂志名称：中华儿科杂志
- 主管单位：中国科学技术协会
- 主办单位：中华医学会
- 国际刊号：0578-1310
- 国内刊号：11-2140/R
- 出版周期：月刊
期刊荣誉：新闻出版署“双效期刊”期刊收录：CSCD 中国科学引文数据库来源期刊(含扩展版), 上海图书馆馆藏, 知网收录(中), CA 化学文摘(美), 北大核心期刊(中国人文社会科学核心期刊), 国家图书馆馆藏, 文摘与引文数据库, 统计源核心期刊(中国科技论文核心期刊), 维普收录(中), JST 日本科学技术振兴机构数据库(日), 万方收录(中)
杜氏肌营养不良基因治疗研究进展
崔思颖；蔡奥捷；孔祥东
关键词：
摘要：杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)是一种X连锁隐性遗传病,在活产男婴中的发生率为1/3 600～1/6 000[1].患儿常在3～5岁发病,典型的临床症状表现为缓慢进展的肌无力伴腓肠肌假性肥大,12岁左右丧失独立行走能力,20岁左右死于呼吸衰竭或心力衰竭[1-2].DMD是DMD基因突变导致的抗肌萎缩蛋白功能缺失所致.抗肌萎缩蛋白是肌细胞中的骨架蛋白,相对分子质量为427 000,含N-端结构域、中央杆状区、半胱氨酸富集区和C端结构域4个结构域,其中,中央杆状区由24个血影蛋白样重复序列区和4个铰链区构成,占整个蛋白链长度的80％ [3-4].DMD尚无有效治疗手段,临床上多采用糖皮质激素类药物改善疾病症状,但并不能改变疾病的终结局;成肌细胞移植治疗DMD的研究因成肌细胞迁移能力差、存活率低和免疫排斥反应过强停滞不前;肌源性干细胞治疗DMD的研究也存在分化调控机制不清等问题[5-6].随着基因治疗的不断发展和基因组编辑技术的不断进步,从疾病发生的根源——DMD基因着手,为疾病的治疗带来了新的可能.
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